🏥
🏥 Zdrowie
FDA zatwierdziła Isembyld: pierwszy lek hamujący zanik mięśni w SMA
Amerykańska FDA zatwierdziła lek Isembyld firmy Scholar Rock — pierwszą terapię celowaną w zanik mięśni przy rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Lek jest przeznaczony dla dorosłych i dzieci od 2. roku życia, które już otrzymują terapie celujące w gen SMN2. W badaniu klinicznym III fazy pacjenci przyjmujący Isembyld wraz z lekiem na SMN2 poprawili sprawność motoryczną po roku, podczas gdy grupa placebo odnotowała pogorszenie.
Podobne artykuły
Komentarze
1 w dyskusji
Komentarze
Dołącz do dyskusji — a Ty co o tym sądzisz?
Brak komentarzy. Bądź pierwszy!
Finally!! been waiting for something like this for so long, it's about time they approved a drug that actually targets the muscle wasting side of SMA and not just the SMN protein stuff. Nice to see real progress happening. hope they get it accessible to people who actually need it and dont make it impossible to afford 🙏
Zgłoś