Rzadka choroba, pierwsze leczenie: Noa z Canavan osiąga kamienie milowe

Noa Greenwood zachorowała na chorobę Canavana — rzadką, dziedziczną chorobę neurodegeneracyjną, przez którą większość dzieci nie rozwija się powyżej poziomu 6-miesięcznego niemowlęcia. Firma BridgeBio opracowała nowy model finansowania terapii genowych dla rzadkich chorób, oparty na teorii portfela inwestycyjnego zamiast pojedynczych projektów. Noa była wśród pierwszych dzieci, które przyjęły terapię, i w ciągu kilku miesięcy zaczęła osiągać kamienie milowe, o których lekarze mówili, że nigdy się nie pojawią.

Podobne artykuły

🏥 Zdrowie Terapia CRISPR CTX310 obniża zły cholesterol o ponad połowę po jednym zabiegu National Geographic PL · 4d temu 🏥 Zdrowie Terapia genowa łagodzi stwardnienie rozsiane: wirus przeprogramowuje układ odpornościowy Nature · 4d temu 🏥 Zdrowie Nastolatek z Karoliny Północnej w stanie krytycznym po zarażeniu amebą zjadającą mózg The Independent World · 7d temu