Przesiew noworodków zmienia SMA z choroby śmiertelnej w przewlekłą

Dzięki badaniom przesiewowym noworodków rdzeniowy zanik mięśni (SMA) można wykryć w Polsce jeszcze przed wystąpieniem objawów. W ciągu pierwszych trzech lat programu przebadano ponad 750 tys. dzieci i wykryto 101 przypadków — około 70 proc. z nich nie miało jeszcze objawów choroby. Wczesne leczenie, w tym terapia genowa i leczenie pomostowe, sprawiło, że SMA przestało być wyrokiem śmierci i stało się chorobą przewlekłą.

Podobne artykuły

🏥 Zdrowie Pierwsza terapia genowa przywraca słuch osobom z rzadką formą głuchoty Nature · 3h temu 🔬 Nauka Chiny przodują w badaniach klinicznych terapii CAR-T nowej generacji Nature · 2d temu 🏥 Zdrowie Jedna dawka terapii CRISPR zmniejszyła zły cholesterol o ponad połowę na rok Science Daily · 3d temu