FDA ponownie wstrzymuje próby terapii genowej Regenxbio po znalezieniu zmian na kręgosłupach pacjentów

Amerykańska FDA po raz kolejny wstrzymała badania kliniczne terapii genowej firmy Regenxbio przeznaczonej dla dzieci z rzadką chorobą mózgu (MPS typu II, czyli zespół Huntera). U pięciu pacjentów wykryto małe zmiany na kręgosłupach, choć żaden nie wykazywał objawów. Siedem miesięcy wcześniej chłopiec leczony podobną terapią na MPS typu I rozwinął guza mózgu — pierwszy przypadek nowotworowy jednoznacznie powiązany z terapią genową AAV.

Podobne artykuły

🏥 Zdrowie Recall prawie 40 tys. butelek kropli Clear Eyes z powodu braku pewności co do sterylności NYT Business · 19h temu 🏥 Zdrowie Lek na Pradera-Williego Vykat XR powiązany z siedmioma zgonami po zatwierdzeniu przez FDA STAT News · 12d temu 🏥 Zdrowie Podrobiony Ozempic w internecie — klienci testują na sobie niesprawdzone substancje Polsat News · 1h temu