Nastolatek z rzadką chorobą genetyczną po raz pierwszy sam stanął na nogi dzięki eksperymentalnemu lekowi

Nastolatek cierpiący na rzadką chorobę genetyczną powodującą częste napady padaczkowe i opóźnienie rozwojowe po raz pierwszy samodzielnie stanął na nogi po podaniu eksperymentalnego, spersonalizowanego leku. Podobne efekty odnotowano u drugiego chłopca leczonego analogiczną terapią szytą na miarę. Przypadki obu pacjentów pokazują zarówno potencjał, jak i wyzwania związane z lekami projektowanymi indywidualnie dla każdego chorego.

Podobne artykuły

🔬 Nauka Broad Institute i partnerzy tworzą non-profit, by obniżyć koszty terapii genowych STAT News · 13d temu 🏥 Zdrowie ARPA-H wyda 160 mln dol. na spersonalizowane terapie genowe dla rzadkich chorób STAT News · 25d temu 🔬 Nauka Ojciec sam sfinansował terapię genową dla córki z ultrarzadką chorobą NGLY1 STAT News · 25d temu