Ojciec sam sfinansował terapię genową dla córki z ultrarzadką chorobą NGLY1

Matt Wilsey, ojciec 15-letniej Grace cierpiącej na niedobór NGLY1 — ultrarzadką chorobę genetyczną uniemożliwiającą mówienie i samodzielne chodzenie — sam zorganizował i sfinansował eksperymentalną terapię genową dla córki. Zatrudnił naukowców, pozyskał doradców, w tym noblistów, i połączył rodziny innych chorych dzieci. Trzy tygodnie po podaniu terapii Grace przebywa pod obserwacją; jej ojciec stara się nie myśleć o dalszej przyszłości.

Więcej na ten temat

🔬 Nauka Spersonalizowana terapia genowa uśmierzyła ciężką epilepsję u dwóch chłopców Nature · 2d temu 🔬 Nauka Broad Institute i partnerzy tworzą non-profit, by obniżyć koszty terapii genowych STAT News · 5d temu 🏥 Zdrowie ARPA-H wyda 160 mln dol. na spersonalizowane terapie genowe dla rzadkich chorób STAT News · 17d temu

Więcej na ten temat

🔬 Nauka Spersonalizowana terapia genowa uśmierzyła ciężką epilepsję u dwóch chłopców Nature · 2d temu 🔬 Nauka Broad Institute i partnerzy tworzą non-profit, by obniżyć koszty terapii genowych STAT News · 5d temu 🏥 Zdrowie ARPA-H wyda 160 mln dol. na spersonalizowane terapie genowe dla rzadkich chorób STAT News · 17d temu