Przełom w leczeniu Parkinsona: komórki macierzyste po raz pierwszy wszczepione ludziom

Pełny tekst

U chorych na parkinsona w mózgu obumierają komórki nerwowe produkujące neuroprzekaźnik o nazwie dopamina . Prowadzi to do takich objawów, jak spowolnienie ruchowe, sztywność, zaburzenia chodu i drżenie. Obecnie stosowane metody leczenia polegają na przyjmowaniu leków, które zastępują utraconą dopaminę . Jednak z czasem farmaceutyki te często stają się mniej skuteczne i powodują skutki uboczne. Drugą metodą leczenia choroby Parkinsona jest neurostymulacja . W tym przypadku produkcję dopaminy wywołują impulsy elektryczne, przekazywane przez wszczepioną do mózgu elektrodę.

Lekarze od dawna poszukują innych terapii, takich jak leki zatrzymujące postęp choroby . Inne podejście to terapie komórkowe. Próbują one rozwiązać problem u źródła: nie tylko łagodzić objawy, lecz zastąpić utracone komórki i odbudować źródło dopaminy.

Zespoły z Lund University, Skåne University Hospital i University of Cambridge przedstawiły właśnie dane z pierwszego badania, w którym osobom z chorobą Parkinsona przeszczepiono do mózgu nowe neurony . Są to tzw. dopaminergiczne komórki progenitorowe, wytworzone z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych . W badaniu STEM-PD wzięło udział ośmiu pacjentów, a obserwacja podczas pierwszych 12 miesięcy nie wykazała poważnych działań niepożądanych. To pierwsze badanie z użyciem pluripotencjalnych komórek macierzystych dopuszczone w Szwecji oraz pierwsze w Europie dla choroby Parkinsona.

Pierwszy rok bez powikłań

Podczas testów badacze podali uczestnikom komórki w dwóch różnych dawkach . Następnie przez 12 miesięcy stosowali immunosupresję , czyli osłabienie działania układu odpornościowego, by ograniczyć ryzyko odrzucenia przeszczepu. Siedmiu pacjentów ukończyło pełną roczną obserwację. Jeden z uczestników zmarł z powodu zakażenia płucnego, co wskazano jako zdarzenie niezwiązane bezpośrednio z produktem komórkowym. Sam zabieg chirurgiczny był generalnie dobrze tolerowany, a u biorców nie zaobserwowano powikłań.

Badacze podkreślają, że te wczesne wyniki to fundament do dalszych badań, ale jeszcze nie dowód długoterminowej skuteczności . Dlatego zespół zapowiada dalszą, wieloletnią obserwację pod kątem bezpieczeństwa, funkcji przeszczepu i ewentualnych korzyści klinicznych. Te badania ma prowadzić firma Cellular Intelligence.

Przeszczep się przyjął, zmniejszono dawki leków

Jednak już podczas tych wczesnych obserwacji pojawiły się obiecujące dane. Po pierwsze, skanowanie PET wykazało, że przeszczep funkcjonuje dobrze zarówno po 6, jak i po 12 miesiącach od podania komórek. To jeszcze nie dowód na pełną integrację nowych neuronów z mózgiem , ale ważny sygnał, że komórki mogą utrzymywać się w docelowym środowisku.

Po drugie, sześciu z siedmiu pacjentów, którzy dotarli do rocznego punktu kontrolnego, istotnie zmniejszyło dawki leków dopaminergicznych . Taki wynik brzmi obiecująco, ale badacze podkreślają potrzebę oceny w dłuższym czasie. W chorobie przewlekłej, takiej jak parkinson, liczy się trwałość efektu, a nie tylko wczesne zmiany.

Komórki uniwersalne czy przeszczep personalizowany?

W badaniu STEM-PD do przeszczepu wykorzystano neurony pochodzące z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych . Stanowią one gotowy, uniwersalny produkt, który w teorii można wszczepić każdemu pacjentowi. Jednak ich wykorzystanie może budzić wątpliwości etyczne. Możliwe też, że przeszczepy będą lepiej tolerowane przez organizm, jeśli będą zawierały komórki wyhodowane z tkanek konkretnego pacjenta.

Na kongresie ISSCR 2026 zaprezentowano badania nad takimi właśnie przeszczepami, prowadzone w amerykańskim Scripps Research Institute. Pacjentom podano prekursory neuronów dopaminergicznych wytworzone z iPSC, czyli indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych pozyskanych z ich własnych tkanek. Także i w tym przypadku w trwającym 12 miesięcy badaniu wzięło udział ośmiu pacjentów. Wstępne wyniki pokazują, że terapia jest bezpieczna i skuteczna, ale nie zostały jeszcze opublikowane w recenzowanym czasopiśmie naukowym.

– Istotne jest to, jak bardzo nasze wyniki pokrywają się z wynikami innych, trwających na całym świecie badań nad chorobą Parkinsona opartych na komórkach macierzystych. Te dane pokazują, że medycyna regeneracyjna wykracza poza fazę proof-of-concept. Wchodzimy w etap, w którym terapie oparte na komórkach macierzystych są testowane u pacjentów cierpiących na złożone choroby neurodegeneracyjne – mówi prof. Malin Parmar z Lund University, która prezentowała wyniki badań STEM-PD na kongresie.

Źródła: Nature Medicine , ISSCR 2026